Een update van de voorzitter
Zo aan het begin van het nieuwe jaar is het goed even terug te kijken op de afgelopen periode en de plannen voor 2025 te ontvouwen.
Bestuur
Er is veel gebeurd en het een en ander aan bestuur kant veranderd. Zo heeft de penningmeester Arnoud Bazuin besloten zich om privé redenen uit het bestuur terug te trekken. Na 5 jaar deze rol bekleed te hebben, is hij opgevolgd door Robert Staartjes. Wij zijn Arnoud zeer erkentelijk voor alles wat hij voor de Stichting heeft gedaan.
Het heeft enige moeite gekost een geschikte voorzitter te vinden als opvolger van Robert Matthezing. André Hachmann leek de ideale kandidaat. Met veel moeite hebben we hem overtuigd de functie te accepteren. Helaas bleek al ras dat de rol te zwaar voor hem was in combinatie met een jong gezin en een voltijd baan. Omdat het zo moeilijk was om een goede kandidaat te vinden, heb ik besloten terug te komen als voorzitter. Weliswaar tijdelijk. Hoe lang tijdelijk gaat zijn zal worden bepaald door de beschikbaarheid van een opvolger. Vooralsnog is het belangrijker dat de FSHD Stichting goed aangestuurd wordt. Door een aantal verschuivingen binnen het bestuur is er nu een vacature voor de secretaris rol.
Het bestuur is nu als volgt samengesteld:
- Kees van der Graaf voorzitter
- Gerben van Walt Meijer vice voorzitter
- Robert Staartjes penningmeester
- Vacature secretaris
- Florine Le Coultre commissaris socials
- Mart Brandjes commissaris fondsenwerving
De WAR (Wetenschappelijke Advies Raad) bestaat nu uit de ex-bestuursleden:
- Judith Baldog Lid van de WAR
- Nicole Voet Lid van de WAR
De adviseurs van het bestuur zijn:
- Anke Lanser
- Ria Broekgaarden
- Ria de Haas
Elders op deze website vindt u de profielen van de bestuursleden, de adviseurs en de leden van de WAR.
Update onderzoek
De FSHD Stichting ondersteunt op dit moment een 5-tal projecten bij de Radboud Universiteit in Nijmegen voor een totaal van 300,000 euro. Het gaat oa om een onderzoek naar mogelijke nieuwe biomarkers, het verkrijgen van een beter inzicht in FSHD bij kinderen en jongeren, en een onderzoek naar het verbeteren van de kwaliteit van leven van de mensen met FSHD.
De afgelopen twee jaar hebben helaas zowel Fulcrum (een biotech uit de VS) en ons eigen Facio therapies de ontwikkeling van een therapie gestaakt omdat er onvoldoende bewijs voor voldoende effectiviteit was of omdat de bijverschijnselen onverantwoord groot waren. Daartegen over staat dat de interesse van de industrie in het ontwikkelen van een therapie enorm is toegenomen.
Er zijn nu 3 grote Farmaceuten, 6 Biotechs en 10+ Start-ups betrokken bij het FSHD onderzoek. Solve FSHD. Het fonds van Chip Wilson (voormalig Facio Board lid en serial entrepreneur) heeft 100mln dollar beschikbaar gesteld voor veel belovend onderzoeken. Epic Bio, Avidity, Dyne en Arrowhead zijn begonnen met de Fase 1/2 clinical trials (studies) of met het recruteren van patiënten voor zulke studies.
Deze grote interesse van de industrie maakt het noodzakelijk meer patiënten te vinden die bereid zijn aan deze clinical trials deel te nemen. Op dit moment zijn er in Nederland 505 patiënten die zich hebben laten registreren. Zij zijn zowel op genetisch als klinische aspecten gediagnostiseerd met FSHD, zij nemen deel aan wetenschappelijke onderzoeken en natuurlijke beloop studies, waarvoor zij jaarlijks grote vragenlijsten invullen.
Project Mercury
De FSHD Stichting heeft het initiatief genomen om het internationale Mercury project in Nederland versneld uit te rollen. Mercury heeft tot doel om in 2026 10.000 patiënten in de wereld in registraties op te nemen en om een netwerk op te zetten van 50+ ziekenhuizen en onderzoekscentra die de clinical tets kunnen uitvoeren. Ik maak deel uit van de internationale taskforce die dit project binnen 3 jaar wil realiseren.
In Nederland willen wij de registratie uitbreiden tot 1000 patiënten en het aantal test ziekenhuizen laten groeien van 3 naar 5-6. Daarmee zullen wij dan leidend zijn in de wereld. Dit willen we met name doen om de biotechs en farmaceuten een belangrijk deel van hun trials in Nederland te laten plaatsvinden. Meer Nederlandse FSHD-ers kunnen zo meedoen aan die trials. We hopen dat 1 of meerdere van deze trials succesvol zijn, zodat de deelnemers al in een vroegtijdig stadium te maken krijgen met een effectief middel. Wij denken dat wij over een periode van 3 jaar hier 750.000-900.000 euro voor nodig zullen hebben. Een aanzienlijk bedrag! Om dit te realiseren zullen wij onze fondsenwerving activiteiten moeten opschalen.
Fondsenwerving
De afgelopen jaren heeft de FSHD Stichting mooie inkomsten gegenereerd via de jaarlijkse Singel Swim in Utrecht, sponsor lopen of fietstochten, donaties van andere Stichtingen en zeker niet in de laatste plaats donaties van individuele betrokkenen.
Ook mede dankzij de toezeggingen van een aantal grotere donateurs zijn wij in staat de projecten die deel uit maken van het bovengenoemde Mercury plan te financieren. Hierover later meer.
Ook zijn er plannen in ontwikkeling om één of meerdere benefiet diners te organiseren.
Euroconnect Amsterdam
Van13-15 juni 2025 organiseert de overkoepelende patiënten vereniging FSHD Europa in Amsterdam de Euroconnect meeting. Dit is een bijeenkomst waar individuele FSHD-ers uit heel Europa bij elkaar komen om uit de mond van een aantal top onderzoekers te horen wat de laatste ontwikkelingen op onderzoek en trial gebied zijn. Veel aandacht zal besteed worden aan het voorbereiden van de mensen met FSHD op de komende trials. De FSHD Stichting heeft besloten een 10-tal beurzen ter beschikking te stellen voor Nederlanders die dit unieke evenement willen bijwonen. De inschrijving gaat begin 2025 open. Wij houden u op de hoogte.
Zelf maak ik deel uit van de FSHD Europa, waar ik de diagnose werkgroep van de Vereniging Spierziekten Nederland vertegenwoordig.
Tot slot
Graag zouden wij een beroep op u doen om het bestuur bij te staan in de organisatie van de vele activiteiten die er voor 2025 op de rails staan. Samen zijn wij immers nog sterker.
Stuur gewoon een mail naar info@fshd,nl, of stuur een app of telefoontje naar mij op 0653147599. Mogen wij op u rekenen.
Laten we met elkaar iets moois realiseren in het komende jaar.
Kees van der Graaf.